Lilly reporta que VERVE-102 redujo LDL-C hasta 62% con una sola dosis

Eli Lilly and Company (LLY) ha anunciado resultados provisionales «muy positivos» de su ensayo clínico de Fase 1b Heart-2 para VERVE-102, una terapia experimental de edición genética de base. Una única dosis de este medicamento ha demostrado una reducción significativa del colesterol LDL (colesterol «malo») de hasta el 62% en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) o enfermedad de la arteria coronaria prematura. Estos datos fueron presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis y publicados simultáneamente en The New England Journal of Medicine.

VERVE-102, adquirido por Eli Lilly a través de la compra de Verve Therapeutics por aproximadamente 1.300 millones de dólares en junio de 2025 , es un medicamento de edición de base diseñado para desactivar de forma duradera el gen PCSK9 en el hígado, que es una proteína clave en la regulación del metabolismo del colesterol LDL . Los resultados del ensayo Heart-2, que incluyó a 35 participantes , mostraron reducciones dosis-dependientes en los niveles de la proteína PCSK9 entre el 51% y el 88%, y reducciones correspondientes de LDL-C entre el 9% y el 62%, dependiendo de la dosis administrada . Estas reducciones se mantuvieron durante un seguimiento de hasta 18 meses, lo que sugiere un efecto duradero con una única infusión .

La seguridad del VERVE-102 ha sido un aspecto crucial y alentador de estos resultados. El tratamiento fue generalmente bien tolerado en todos los niveles de dosis evaluados, sin que se informaran eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni toxicidades que limitaran la dosis . Los eventos adversos atribuidos al VERVE-102 incluyeron reacciones leves relacionadas con la infusión y fatiga . Este perfil de seguridad favorable es especialmente relevante, dado que versiones anteriores de terapias de edición de genes habían enfrentado desafíos relacionados con el sistema de administración . Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida (Fast Track) a VERVE-102 para la reducción del LDL-C en pacientes con hiperlipidemia y alto riesgo cardiovascular a lo largo de su vida .

Para los inversores a largo plazo, esta novedad refuerza la estrategia de Eli Lilly en el ámbito de las enfermedades metabólicas y cardiovasculares. La adquisición de Verve Therapeutics y su cartera de medicamentos de edición genética subraya el compromiso de Lilly con terapias transformadoras que podrían pasar del tratamiento crónico a soluciones de «una única vez» . La posibilidad de una terapia de dosis única para reducir el colesterol LDL de forma duradera aborda una necesidad médica insatisfecha significativa y tiene el potencial de revolucionar el manejo de las enfermedades cardiovasculares, una de las principales causas de muerte a nivel mundial . Lilly tiene previsto iniciar el estudio clínico de Fase 2 de VERVE-102 a finales de 2026 , lo que podría consolidar aún más su posición de liderazgo en este segmento de mercado.